每經(jīng)記者｜許立波    每經(jīng)編輯｜陳俊杰    

今年全國兩會，如何為生物醫(yī)藥創(chuàng)新“松綁”與“護航”成為多方熱議焦點。

在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者專訪時，全國政協(xié)委員、復(fù)旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉介紹道，他今年提交了多項建議與提案：從醫(yī)療AI發(fā)展遭遇的“數(shù)據(jù)不出院”困境，到發(fā)生藥品嚴重不良事件后如何保障患者權(quán)益，再到大力發(fā)展噬菌體療法以解決細菌耐藥??一系列難題亟待破解。

朱同玉認為，患者發(fā)生嚴重不良事件后的補償與風險共濟制度的缺失，已嚴重制約了創(chuàng)新藥物、藥械的研發(fā)及應(yīng)用推廣。他之所以提出要建立非預(yù)期藥械嚴重不良事件風險共濟制度，“主要考慮為患者提供一種保障，同時也為制藥和醫(yī)療器械的創(chuàng)新產(chǎn)品，提供一些制度性的支撐，其中非常關(guān)鍵的一點是需要第三方的專家評價，因為這些非預(yù)期并發(fā)癥的因果關(guān)系需要專業(yè)判斷和大量數(shù)據(jù)的積累”。

全國政協(xié)委員、復(fù)旦大學上海醫(yī)學院副院長朱同玉 圖片來源：受訪者供圖

建立非預(yù)期藥械嚴重不良事件風險共濟制度

隨著我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)駛?cè)氚l(fā)展的快車道，創(chuàng)新藥械的獲批數(shù)量與日俱增，但伴隨而來的醫(yī)療事故風險也在增加。

朱同玉援引的一組數(shù)據(jù)揭示了問題的緊迫性：上市后的藥物嚴重不良反應(yīng)/事件的報告數(shù)從2017年的12.6萬份增加到2024年的45.4萬份，7年間的漲幅高達260%；嚴重報告數(shù)量占同期報告總數(shù)的比例也從8.8%增長至17.5%，增長了8.7個百分點。 

朱同玉的建議中提到，對于藥品藥械的嚴重不良事件，尤其是非預(yù)期的嚴重不良事件中的受害人及其家屬權(quán)益保護建立風險治理與共濟制度，是從制度環(huán)境建設(shè)來推動我國患者安全及生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展的重要舉措。但我國在該領(lǐng)域的立法和相關(guān)制度保障上還處于相對空白階段。

一旦非預(yù)期的嚴重不良事件發(fā)生，可能因患者得不到及時救治、引起糾紛，甚至導(dǎo)致創(chuàng)新藥械公司的臨床試驗項目暫停甚至中斷，也可能因補償不及時影響患者的持續(xù)治療。上市后的藥品藥械嚴重不良事件的相關(guān)補償則更為落后，被傷害人普遍補償不足，合法合規(guī)的補償救濟渠道不暢，醫(yī)務(wù)工作者和患者被動陷入相關(guān)爭議和糾紛等現(xiàn)象較為普遍。

為此，朱同玉建議構(gòu)建一個多層次的風險治理體系。具體而言，首先是在法律層面，將現(xiàn)有疫苗領(lǐng)域的風險共濟探索擴展至全領(lǐng)域。其次，建立國家層面的專項公共基金池，針對部分嚴重傷害事件先行墊付，后由社會性保險機構(gòu)跟進賠付，以發(fā)揮政府的兜底作用。同時，針對創(chuàng)新藥械產(chǎn)品建立強制性風險儲備金制度。最后，還要建立由患者代表、生物醫(yī)藥行業(yè)代表、醫(yī)務(wù)人員代表以及行業(yè)監(jiān)管部門代表等共同構(gòu)成的國家級委員會，系統(tǒng)推進完善風險共濟制度。

建設(shè)可信數(shù)據(jù)空間，助力醫(yī)療數(shù)據(jù)“合規(guī)出院”

在人工智能和醫(yī)療大模型蓬勃發(fā)展的今天，高質(zhì)量的醫(yī)療數(shù)據(jù)是驅(qū)動技術(shù)創(chuàng)新的核心燃料。然而，現(xiàn)實中，這些寶貴的“燃料”卻常常被困在醫(yī)院內(nèi)部，形成了“醫(yī)院不敢出、科研沒法做、患者拿不到”的三重梗阻。

朱同玉告訴記者，關(guān)于數(shù)據(jù)不出院的困境，主要是由于醫(yī)院管理者擔心患者信息隱私泄露，當然也與數(shù)據(jù)確權(quán)尚未完全實現(xiàn)等因素有關(guān)，這導(dǎo)致醫(yī)院管理者首選的策略便是一刀切地限制數(shù)據(jù)的流出，這樣也造成患者自己的數(shù)據(jù)可看不可用、可看不可拿。同時，這也制約了方興未艾的醫(yī)療智能體所需的數(shù)據(jù)流通。

朱同玉在針對醫(yī)療數(shù)據(jù)的提案中指出，當前法律法規(guī)對醫(yī)療數(shù)據(jù)泄露的追責極為嚴格，醫(yī)院缺乏區(qū)分“原始數(shù)據(jù)”和“數(shù)據(jù)價值”的能力，難以判斷哪些合作是合規(guī)的，只能選擇最為保守的方案。在這種環(huán)境下，醫(yī)院管理者首選的策略便是“一刀切”地限制數(shù)據(jù)流出。

出于對患者隱私和數(shù)據(jù)安全的保護考慮，當前醫(yī)療數(shù)據(jù)跨機構(gòu)流通存在明顯壁壘。朱同玉表示，目前，醫(yī)院間的數(shù)據(jù)調(diào)閱率不足15%，而醫(yī)療數(shù)據(jù)中約70%屬于非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)。這類數(shù)據(jù)無法支撐高質(zhì)量的人工智能模型訓(xùn)練，導(dǎo)致人工智能企業(yè)難以與醫(yī)院合作，而醫(yī)院自身又缺乏治理能力，從而形成惡性循環(huán)。

如何破局？朱同玉在提案中給出了系統(tǒng)性方案——構(gòu)建一個“技術(shù)可控、規(guī)則清晰、利益共享、患者受益”的新型數(shù)據(jù)生態(tài)，其核心是借鑒廣州衛(wèi)生健康行業(yè)可信數(shù)據(jù)空間的成功經(jīng)驗，由國家衛(wèi)健委牽頭，聯(lián)合國家數(shù)據(jù)局，在重點城市和醫(yī)院集團試點建設(shè)醫(yī)療可信數(shù)據(jù)空間。

在部署隱私計算與智算算力方面，可授權(quán)人工智能企業(yè)的算法模型在醫(yī)院內(nèi)運行，對數(shù)據(jù)進行本地化治理和訓(xùn)練，只帶走參數(shù)和結(jié)果，原始數(shù)據(jù)始終留在醫(yī)院。

此外，為打通患者獲取數(shù)據(jù)的“最后一公里”，讓患者成為數(shù)據(jù)價值釋放的受益者而非旁觀者。朱同玉還建議：建設(shè)統(tǒng)一的患者數(shù)據(jù)查詢與下載平臺，患者通過實名認證后，可一鍵下載本人完整的電子病歷數(shù)據(jù)，打破“數(shù)據(jù)能看不能拿”的僵局。

“醫(yī)療數(shù)據(jù)價值的釋放，既不能以犧牲安全為代價，也不能因噎廢食而阻礙創(chuàng)新?！?朱同玉表示。

加快噬菌體治療標準體系建設(shè)

細菌耐藥已成為嚴峻的全球性公共衛(wèi)生挑戰(zhàn)，能精準殺菌的噬菌體療法被寄予厚望。然而，朱同玉指出，當前美國、歐洲、澳大利亞等國均在加速布局噬菌體治療的臨床指南和審批路徑，我國雖在科研層面不乏亮點，但缺乏噬菌體制劑統(tǒng)一質(zhì)量標準，噬菌體臨床應(yīng)用審批路徑和要求尚不明確。

目前，我國在噬菌體治療領(lǐng)域的主要困境體現(xiàn)在兩方面：一是質(zhì)量標準存在斷層，國內(nèi)僅有上海醫(yī)藥行業(yè)協(xié)會于2024年發(fā)布的團體標準，但該標準缺乏全流程質(zhì)量要求與控制的指導(dǎo)標準，亟需推動更高級別的標準建設(shè)。

二是審批路徑模糊，政策紅利與執(zhí)行細則之間存在空白。朱同玉告訴記者：“關(guān)于噬菌體治療，按照國務(wù)院818號令，今年就可以進行一些備案的注冊，這將會大大地促進這一前沿領(lǐng)域的落地應(yīng)用，但其中一些細則，還需要專家和政府部門共同的推進?！?/span>

為了破解瓶頸、搶占先機，朱同玉提出了一套“標準先行、路徑試點、產(chǎn)業(yè)培育”的組合拳。他首先建議，盡快以現(xiàn)有上海團體標準為藍本，出臺《治療用噬菌體制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》，明確噬菌體的選擇、生產(chǎn)和質(zhì)控的核心要求，為研發(fā)和檢定噬菌體制品提供統(tǒng)一標尺。

朱同玉還提出，針對臨床急需的個性化噬菌體制劑和安全風險低的配方制品，允許符合相應(yīng)生物安全和潔凈條件的機構(gòu)進行生產(chǎn)，在倫理審查和緊急救治備案框架下使用，試點2年至3年的GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）豁免期或簡化認證，同時要求企業(yè)利用豁免期加速GMP設(shè)施建設(shè)，試點“階梯式GMP”。

“對于噬菌體療法這一前沿領(lǐng)域，國際競爭十分激烈。”朱同玉在采訪中對記者強調(diào)，“像美國、澳大利亞、韓國等，由于噬菌體對人體的安全性是比較公認的，所以對GMP要求有一定的豁免期，甚至對人體安全性試驗也有部分豁免，這樣將加快這一領(lǐng)域的發(fā)展”。